희귀질환 치료제 관련주 테마주 이슈 / 뉴스 / 소개

✔ 국내 기준 2만 명 이하의 질병을 희귀 질환으로 정의
✔ 일반의약품 대비 약가 5배↑..독과점 지위도 누릴 수 있어
✔ 글로벌 희귀의약품 시장 2024년까지 연평균 9% 성장 전망

테마소개

희귀질환(Orphan disease, Rare disease)은 그 뜻이 의미하는 바와 같이 인구의 극히 일부가 앓고 있는 질환을 의미.

희귀 질환에 대한 명확한 정의는 유병 인구수로 정해지는데 그 기준은 국가별로 다름. 미국은 유병인구 20만 명 이하, EU(유럽연합)는 18.5만 명 이하, 일본은 5만 명 이하, 한국은 2만 명 이하인 질병을 희귀 질환이라 정의. 이를 해당 국가의 전체 인구에 대한 비율을 이용하여 표준화하면 인구 10,000명 당 3~10명 수준.

현재까지 알려진 희귀질환은 7,000~8,000종에 달함. 이 중 80%가 유전질환이며 동일 질환이라 하더라도 환자들 간 증상이나 치료 반응의 편차가 심함.

절대적인 환자수인 인구의 7%를 기준으로 보면 한 자릿수 수준의 시장규모를 예측할 수 있음. 그러나 2016년 기준 희귀 의약품은 전체 오리지널 의약품 시장의 16.5%를 차지. 환자 수보다 2배 이상 큰 시장 규모.

더해 글로벌 희귀의약품 시장은 2018년 1343억 달러(약 158조 원)에서 연평균 9% 성장해 2024년 2230억 달러(약 262조 원) 규모로 확대될 전망(생명공학정책연구센터).

희귀 의약품은 일반의약품보다 약 5배 이상 약가가 높음. 반면 경쟁은 치열하지 않아 개발 시 독점적인 지위를 누릴 수 있는 장점. 정부는 개발을 유도하기 위한 ‘희귀 의약품법’ 제정 등 제도적 측면을 이용해 인센티브 부여.

국내에선 희귀의약품으로 지정 시 조건부 허가제도를 통해 임상 2상을 마치고 우선 판매 허가를 받을 수 있음. 또한 시판허가를 받은 날로부터 4년 동안 독점권이 인정. 미국은 임상시험 승인·허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용 면제, 세금감면, 품목허가 취득 후 7년간 시장 판매 독점권 등 혜택이 있음.

한편, 정부는 신약개발 확대와 인력 양성, 수출지원 등 제약산업 육성을 위해 8777억 원을 투입. 주요 내용은 글로벌 신약개발을 위한 국가 신약개발 지원을 1321억 원으로 확대하고, 코로나19 등 감염병 치료제·백신 개발에도 973억 원을 지원 등. 특히 혁신 신약·백신 개발을 위한 임상시험을 추진하는 기업에 대한 적극적 투자를 위해 5000억 원 규모의 펀드 조성을 추진(2022.05.04).

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관련주 소개

안트로젠

ALLO-ASC-SHEET 이영양성 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa) 미국 임상 2상. 또한 일본에서 희귀질환 의약품으로 지정. 이영양성 수포성 표피박리증이란 콜라겐 7(Collagen 7)을 만드는 유전자(COL7 A1)에 결함이 생겨 경미한 자극에도 피부에 물집이 생기면서 피부가 벗겨지는 희귀 질환.

• 동사는 2000년 3월 설립된 바이오 벤처기업으로, 바이오 의약품의 일종인 세포치료제 중 다양한 조직의 세포로 분화하는 능력을 가진 줄기세포를 기반으로 치료제를 개발 및 생산하고 있음. 세계 최초로 희귀질환인 크론성 누공 질환에 대한 지방유래 줄기세포치료제인 큐피스템을 개발하였으며, 현재 시판 중임. 주요 파이프라인으로는 당뇨병성 족부궤양 치료제(미국 임상 2상), 이영양성수포성 표피박리증 치료제(일본 임상 3상 진행 중)가 있음.
• 2022년 9월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 10.5% 감소, 영업손실은 70.2% 증가, 당기순손실은 1633.8% 증가. 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 및 증상개선 치료제인 레모둘린의 매출성장에도 불구하고 외형 축소. 여전히 고비용 구조 상태에서 수익성 또한 악화된 상황. 독점적인 레모둘린의 매출액이 지속적으로 증가하고 있고, 탈모치료제와 기능성화장품 시장의 확대로 줄기세포 분야 매출이 증가 추세에 있어 향후 실적개선 기대.

메지온

신약후보 물질의 도입, 개발, 기술이전 사업 영위. 발기부전치료제 자이데나의 성분 유데나필의 북미와 러시아, 멕시코 특허 보유. 발기부전증 및 전립선비대증, 발기부전증과 전립선비대증의 동시적응증, 폰탄수술 치료제 등의 용도로 유데나필의 임상 진행 중.

• 2002년 동아제약에서 동아팜텍으로 분사하여 2013년 현 상호로 변경하였으며 신약후보 물질의 도입, 개발, 기술이전 사업을 영위 중인 C&D업체임. 동아에스티 발기부전치료제 자이데나의 성분 유데나필의 북미와 러시아, 멕시코 특허 보유로 마일스톤과 국내의료기기 부문 매출이 주 수익원임. 발기부전증 및 전립선비대증, 발기부전증과 전립선비대증의 동시적응증, 폰탄수술 치료제 등의 용도로 유데나필의 임상 3상 진행 중에 있음.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 18.4% 증가, 영업손실은 40.6% 증가, 당기순손실은 155.7% 증가. 러시아,우크라이나 전쟁 등 해외시장의 변동으로 원재료가격 상승에 따라 판매가도 상승하여 매출은 증가하였으나 그만큼 비용도 증가하였으므로 수익성이 감소하였음. 동사는 특허권 양수도계약을 통하여 미국, 캐나다, 멕시코, 러시아 등 4개국에서 유데나필에 대해 관련된 모든 특허권을 보유하고 있음.

 

압타바이오

난치성 항암치료제 등을 주로 개발. 아바타(Apta)-DC 플랫폼과 녹스(NOX) 저해제 발굴 플랫폼 등을 기반으로 혈액암, 췌장암, 방광암, 간암 등의 난치성 항암제 파이프라인 개발 중.

• 동사는 플랫폼 기술 기반 'First-in-Class' 신약개발 전문기업으로, 산화 스트레스 조절, CAF Modulation, 압타머-약물 복합체 플랫폼의 3가지 독창적인 기술로 혁신 신약을 개발하고 있음. CAF Modulation 플랫폼에 기반해 코로나-19 외 7개의 신약 파이프라인을 개발 중에 있음. 세계 최초의 '압타머-약물 복합체 플랫폼' 기반해 췌장암, 혈액암, 간암 파이프라인을 개발중에 있음.
• 2022년 9월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 85.8% 감소, 영업손실은 18.7% 감소, 당기순손실은 4.2% 감소. 동사는 동연구계약 및 라이선스계약에 따른 기술료와 시약매출을 매출액으로 인식하고 있음. NOX 저해제 관련 파이프라인 대부분은 2021년 임상 2상이 완료됨에 따라 2022년 이후부터 파트너사인 unmet needs와 본격적인 협의가 진행되고 있음.

코아스템켐온

희귀/난치성질환에 대한 줄기세포치료제의 개발 및 제조를 전문으로 하는 바이오 제약업체. 국내 시판 중인 루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알주’가 희귀 의약품으로 지정.

• 동사는 줄기세포를 이용한 난치성질환 의약품 개발 전문기업으로 2003년 설립되었으며, 주요 종속회사 켐온은 신약/신물질 개발을 위한 비임상 CRO 사업을 영위함. 2014년에 세계 최초로 ALS(루게릭병) 줄기세포 치료제인 '뉴로나타-알'을 개발하였고, 전신홍반루프스(SLE), 다계통위축증 등 다양한 질환의 파이프라인을 보유함. 2세대(차세대) 줄기세포치료제에 대한 기초연구와 공정자동화기술의 연구 및 개발을 진행하고 있음.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 64.2% 증가, 영업손실은 77.7% 감소, 당기순이익 흑자전환. 동사는 유기적인 산학중개연구를 통해 희귀 난치성 질환에 대해 의미 있는 치료 효과를 보여주는 세포치료제를 개발하여 빠른 기간 내에 상용화하는 것을 목표로 하고 있음. 동사가 개발하고 있는 희귀 난치성 질환에 대한 치료제는 경쟁사가 거의 없어 각 사 상호 간의 수익성에 큰 영향을 미치지 않는 특성 가지고 있음.

티움바이오

희귀 난치 질환 중심의 바이오 업체. 주요 파이프라인으로는 TU2670 (자궁내막증, 자궁근종), TU2218(특발성폐섬유증, 면역항암제), TU7710 (혈우병우회인자), TU7918(B형 혈우병)을 연구 중.

• 동사는 희귀/난치성 질환에 대한 치료제를 연구개발하는 기업이며 합성의약품 및 바이오의약품 양 분야의 신약 창출시스템을 보유하고 있음. 국내 바이오신약으로는 최초로 미 FDA 승인을 받은 혈우병 치료제 '앱스틸라'의 핵심 연구진이 바이오신약을 연구개발 중. 2021년 5월 CDO(Contract Development Organization) 전문 회사인 프로티움사이언스를 신규 설립.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 3220.9% 증가, 영업손실은 14.2% 감소, 당기순손실은 1.5% 증가. 동사의 신약후보물질 TU2670은 Elagolix 대비 우수한 효능 및 안전성으로 동일 기전 내에서 'Best in Class' 치료제로 개발될 것으로 기대됨. 비임상 및 임상시험에 필요한 원제 및 완제의 생산은 일정기준을 충족하는 CMO를 통해서 외주가공 형태로 제조.

한미약품

‘Poziotinib’ - EGFR Exon20 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 하는 치료제 개발. 이 폐암의 미국 내 환자 수는 약 7,200명 미만으로 희귀 질환. 또한 미 FDA(식품의약처)으로부터 희귀 질환치료 후보물질 고 인슐린혈증 치료제 '랩스글루카곤 아날로그(HM15136)'와 단장증후군 치료제 '랩스 GLP-2 아날로그(HM15912)' 임상 2상.

• 의약품 제조 및 판매를 주 사업목적으로 하고 있으며 주요 제품으로는 고혈압치료제(아모디핀), 복합고혈압치료제(아모잘탄) 등이 있음. 원료의약품 제조 및 판매업을 영위하는 한미정밀화학 및 의약품 제조 및 판매업 영위 업체 북경한미약품유한공사를 주요 자회사로 보유하고 있음. 호중구감소증 치료제 롤론티스 및 얀센에 기술 이전한 비만치료제 HM12525 A, NASH 치료제 HM15211 임상에 따른 파이프라인 경쟁력을 확보함.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 15% 증가, 영업이익은 44.2% 증가, 당기순이익은 27.8% 증가. 복합고지혈증 치료제 '로수젯', 복합고혈압치료제 '아모잘탄', 역류성식도염치료제 '에소메졸' 등이 주요 제품으로 지속적인 수요에 따라 매출이 증가하고 있음. 해외 쪽은 복합고혈압치료제 아모잘탄을 출시할 예정으로 북경한미약품유한공사는 한국 한미약품 주식회사와 R&D네트워크 시너지를 통해 글로벌 신약 개발을 진행 중임.

펩트론

고셔병, 파브리병과 같은 희귀 질환 치료제를 바이오시밀러로 개발·생산. 글로벌 희귀 의약품을 국내도입해 판매하는 사업도 영위. 2018년부터 윌슨병 치료제 트리엔탑을 판매.

• 동사는 1997년 설립 이후 펩타이드 공학 및 약효지속화 기술을 바탕으로 약효지속성 의약품의 설계와 제조기술 개발, 펩타이드의 합성기술 개발과 신물질 발굴 등을 수행하고 있음. 주요 파이프라인은 크게 전립선암 치료제, 말단비대증 치료제, 2형 당뇨병치료제, 퇴행성신경질환 치료제 등으로 구분. 주사제 완제 생산 가능한 GMP 제조시설을 보유, 여기서 생산한 의약품으로 파킨슨병 임상시험 및 전립선암 치료제 생동시험을 진행 중임.
• 2022년 9월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 13.9% 감소, 영업손실은 12.6% 감소, 당기순손실은 20.9% 감소. 연구개발비 부담으로 영업손실 시현 중이나 장기간의 투자가 필요하고 연구비 비중이 타 산업에 비해 매우 높다는 특성을 감안할 필요 있음. 오송 공장 준공 및 KGMP 인증 획득으로 플랫폼 기술인 SmartDepot 기술 적용 연구 진행. 퇴행성신경질환 치료제의 파킨슨병에 대한 국내 임상 2상 진행 중.

아이큐어

원광대학교와 퇴행성신경계 질환에 관한 기술 협약을 맺고 치매, 파킨슨병과 더불어 루게릭질환 한약재제인 메카신을 제품화하기 위한 상호협약을 체결.

• 동사는 2000년 5월에 설립되어, 경피약물전달시스템에 관한 원천기술을 바탕으로 패치형 의약품 개발 및 제조와 화장품 OEM, ODM 사업을 영위함. 경피약물전달시스템 기술을 기반으로 한 도네페질 패취 개량신약 국내 임상 3상에 성공하여 2021년 11월 품목허가 승인을 획득, 2022년 8월 상업화하였음. 경피약물전달시스템 기술력과 ISO9001, ISO14001 인증을 획득한 화장품 공장을 통해 OEM, ODM 사업을 영위함.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 10.2% 감소, 영업손실은 9.6% 감소, 당기순손실은 0.5% 감소. 제약 영업 방식이 CSO판매(판매대행)에서 총판계약으로 전환되고, 적자 화장품 브랜드 철수 이슈 등으로 매출액 감소 및 영업손실 지속됨. 채무상환을 위해 유상증자 진행 중. 도네페질 패치제(도네리온)를 2022년 8월 셀트리온제약을 통해서 출시함. 본격적인 국내 판매는 2023년부터 시작될 전망임.

비엘

바이오신약 및 소재 개발 업체. 희귀 질환 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 'BLS-M22' 임상 2상 계획 중.

• HumaMAX® platform과 MucoMAX® platform 원천기술에 대한 세계적 원천특허 및 용도특허를 근간으로 1999년 12월 설립되어 2016년 코스닥 시장에 상장됨. MucoMAX®을 이용한 신약개발사업(자궁경부전암 치료제, 백신 아쥬반트)과 의약품 유통사업을 영위. 신규사업으로 이스라엘 와이즈만연구소의 기술지주회사인 예다와 합작하여 설립한 이스라엘 현지법인인 퀸트리젠을 통한 바이오항암신약개발사업을 추진하고 있음.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 4.9% 증가, 영업손실은 18.3% 증가, 당기순손실은 107.8% 증가. 2020년 7월과 2021년에 출시한 '면역엔 PGA-K(칼륨)', '면역 88'은 홈쇼핑에서 소비자에게 큰 관심을 받고 있으며 회사의 면역증진 주력제품으로 육성할 계획임. 자궁경부전암 치료제인 ‘BLS-M07’은 현재 국내에서 임상 2b상을 완료하고 지난 8월 2/3상 임상시험계획을 승인받았음.

이수앱지스

고셔병, 파브리병과 같은 희귀 질환 치료제를 바이오시밀러로 개발 및 판매 중인 업체.

• 2001년 설립된 동사는 바이오의약품의 연구개발을 주요 사업으로 영위하고 있는 이수그룹 계열회사임. 혈전형성을 억제하는 항체치료제인 클로티냅, 유전성 희귀 질환인 고셔병과 파브리병을 치료하기 위한 효소치료제인 애브서틴과 파바갈을 개발하여 판매 중임. 현재 후속 제품 4개가 진행 중에 있음. 바이오의약품 개발 사업 외에 세계의 희귀의약품을 국내도입과 판매 사업을 진행하고 있으며 2018년부터 윌슨병 치료제 트리엔탑을 판매 중임.
• 2022년 9월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 57% 증가, 영업손실은 4.4% 감소, 당기순손실은 6.5% 증가. 사노피-아벤티스의 세레자임과 동일한 성분으로 전 세계에서 유일한 제품인 애브서틴의 수요확대로 매출이 크게 성장하여 영업손실이 소폭 감소하였음. 2022년 6월 독일의 HELM 社와 희귀질환 치료제 원료의약품 공급 및 기술이전 계약을 체결하여 선진시장(미국, 유럽) 진출을 위한 협업을 진행 중에 있음.

오스코텍

SKI-G-801 급성 골수성 백혈병(Acute myeloid leukemia) 미국 임상 1상.

• 2007년 코스닥시장에 상장. 합성신약, 기능성 소재, 치과용 골이식재 사업을 영위하는 업체임. 고형암(비소세포폐암, 삼중음성 유방암 등)과 혈액암(급성골수성백혈병), 자가면역질환(류마티스성관절염, 면역성혈소판감소증 등) 관련하여 세포 내 비정상 적은 로 활성화 되어있는 키나제를 억제하는 표적치료제를 개발함. 관절염, 항암제 등과 관련한 질환의 신약개발에 주력하고 있으며, 개발과정에서 얻어진 연구산물을 제품화시켜 판매 중임.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 34.4% 증가, 영업손실은 3% 감소, 당기순손실은 5% 감소. 골이식재의 원가가 상승하였으나 로열티 수익의 증가로 원가율은 개선됨. 판관비 절감 노력에도 불구하고 적자 지속 중임. 주 매출원인 치과용 골이식재 해외시장 진출을 위한 FDA 승인 진행 중임. 2022년 3월, 카나프테라퓨틱스와 신규면역 항암제 치료제 개발을 위한 기술도입 및 공동연구 계약을 체결함.

셀리버리

글로벌 제약사와 TSDT기술을 이용하여 희귀병 (운동실조병) 치료 후보물질의 도출 계약을 맺어 연구를 진행 중. 계약 조건에 따라 글로벌 제약사의 이름은 비공개.

• 약리물질 생체 내 전송기술과 이를 적용한 단백질소재 바이오 신약후보물질의 개발 및 기술이전을 하는 바이오 벤처기업. 동사가 보유하고 있는 TSDT 플랫폼은 분자량이 큰 약리물질들의 세포 내 전송(intracellular delivery)을 가능하게 해주는 신개념 신약개발 기술임. 향후 TSDT 플랫폼기술의 비독점적 기술이전을 목적으로 하는 특허통상실시권 계약을 맺고, 다양한 사업분야의 헬스케어 제품군을 개발하여 사업화할 계획.
• 2022년 9월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 10547.3% 증가, 영업손실은 117.7% 증가, 당기순손실은 126.4% 증가. 종속법인(셀리버리 리빙 앤 헬스) 편입으로 매출이 급격히 성장했으나 매출원가와 판관비도 함께 늘면서 영업손실 폭은 오히려 커짐. 동사는 5종의 단백질 소재 세포/조직투과성 바이오신약 후보물질과 1종의 펩타이드 소재 세포/조직투과성 바이오신약 후보 물질 등을 개발 중임.